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腺相關(guān)病毒包裝

腺相關(guān)病毒(Adeno-associated virus,AAV),也稱(chēng)腺伴隨病毒,屬于細(xì)小病毒科依賴(lài)病毒屬,是目前發(fā)現(xiàn)的一類(lèi)結(jié)構(gòu)最簡(jiǎn)單的單鏈DNA缺陷型病毒,需要輔助病毒(通常為腺病毒)參與復(fù)制。它編碼兩個(gè)末端的反向重復(fù)序列(ITR)中的Cap和Rep基因。ITR對(duì)于病毒的復(fù)制和包裝具有決定性作用。Cap基因編碼病毒衣殼蛋白, Rep基因參與病毒的復(fù)制和整合。AAV能感染多種細(xì)胞。Rep基因產(chǎn)物存在時(shí),病毒DNA很容易整合到人類(lèi)第19號(hào)染色體。

腺相關(guān)病毒(AAV)應(yīng)用

重組腺相關(guān)病毒載體(rAAV)源于非致病的野生型腺相關(guān)病毒,由于其安全性好、宿主細(xì)胞范圍廣(分裂和非分裂細(xì)胞)、免疫源性低,在體內(nèi)表達(dá)外源基因時(shí)間長(zhǎng)等特點(diǎn),被視為最有前途的基因轉(zhuǎn)移載體之一,在世界范圍內(nèi)的基因治療和疫苗研究中得到廣泛應(yīng)用。經(jīng)過(guò)10余年的研究,重組腺相關(guān)病毒的生物學(xué)特性己被深入了解,尤其是其在各種細(xì)胞、組織和體內(nèi)實(shí)驗(yàn)中的應(yīng)用效果方面已經(jīng)積累了許多資料。在醫(yī)學(xué)研究中,rAAV被用于多種疾病的基因治療的研究(包括體內(nèi)、體外實(shí)驗(yàn));同時(shí)作為一種有特點(diǎn)的基因轉(zhuǎn)移載體,還廣泛用于基因功能研究、構(gòu)建疾病模型、制備基因敲除鼠等方面。

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