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2024年7月31日，藍(lán)圖生物宣布，公司自主開發(fā)的在研創(chuàng)新基因藥物L(fēng)TGT06已獲得美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）的孤兒藥資格認(rèn)定（Orphan Drug Designation, ODD），用于治療由ATP7A基因突變的先天性銅代謝異常疾病Menkes綜合征（Menkes Disease）。云舟生物為該藥物提供了基因遞送方案的CRO（合同研發(fā)）服務(wù)和基因藥物的CDMO（合同生產(chǎn)）服務(wù)。

LTGT06是一款基于AAV載體的治療先天性Menkes綜合征的創(chuàng)新基因藥物，含有必要的AAV包裝序列和完整的ATP7A編碼片段。臨床前研究顯示，LTGT06在疾病模型小鼠實(shí)驗(yàn)中能夠?qū)崿F(xiàn)外源ATP7A的蛋白質(zhì)表達(dá)，且在小鼠和非人靈長類動(dòng)物進(jìn)行的安全性評(píng)價(jià)中未觀察到明顯的毒性。此外，臨床試驗(yàn)中首例完成LTGT06給藥的患者數(shù)據(jù)顯示經(jīng)2年隨訪，尚未觀察到任何與LTGT06有關(guān)的嚴(yán)重不良反應(yīng)。

云舟生物首席科學(xué)家藍(lán)田博士表示：我們非常高興地看到藍(lán)圖生物的創(chuàng)新基因藥物L(fēng)TGT06獲得了FDA的孤兒藥資格認(rèn)定。這一里程碑不僅是對(duì)該項(xiàng)目臨床前研究成果的高度認(rèn)可，也是我們雙方團(tuán)隊(duì)共同努力的成果。我們對(duì)未來充滿信心，將繼續(xù)全力支持藍(lán)圖生物推進(jìn)LTGT06的臨床開發(fā)。再次熱烈祝賀藍(lán)圖生物取得這一重要進(jìn)展！

關(guān)于孤兒藥、發(fā)展歷史和現(xiàn)狀

孤兒藥又稱為罕見藥，是用于預(yù)防、治療、診斷罕見病的藥品，孤兒藥一詞隨著 1983 年美國《孤兒藥法案》的首次頒布而得到廣泛使用。由于罕見病患病人群少、市場(chǎng)需求少、研發(fā)成本高，很少有制藥企業(yè)關(guān)注其治療藥物的研發(fā)，因此這些藥被形象地稱為孤兒藥。

20世紀(jì)70年代，大約只有10種可以治療罕見病的藥物。1983年美國頒布了《孤兒藥法案》，首次明確了孤兒藥的定義和相關(guān)的激勵(lì)政策，鼓勵(lì)制藥企業(yè)關(guān)注在患者極少（有時(shí)只有幾千人）的疾病和病癥的新藥研發(fā)。

美國聯(lián)邦法規(guī)規(guī)定，對(duì)于用來預(yù)防、診斷或治療患病人數(shù)少于20萬的疾病的藥物，可授予孤兒藥認(rèn)證。申請(qǐng)人可在藥物研發(fā)的任何階段申請(qǐng)孤兒藥認(rèn)證，也可對(duì)已獲批上市、但未批準(zhǔn)罕見病適應(yīng)證的藥物申請(qǐng)孤兒藥認(rèn)證。獲得孤兒藥認(rèn)定的藥物在藥物獲批上市后享有7年市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)（marketing exclusivity），在臨床研究階段費(fèi)用享受稅收減免，并同時(shí)免除新藥申請(qǐng)（NDA）或生物制品許可申請(qǐng)（BLA）的申請(qǐng)費(fèi)用。

關(guān)于Menkes綜合征

Menkes綜合征（Menkes disease，MD），又稱卷發(fā)綜合征或門克斯氏綜合征，是一種罕見的先天性銅代謝異常遺傳疾病，發(fā)病人群主要為男孩，發(fā)病率為約二十萬分之一。大部分Menkes患者發(fā)病于嬰兒期，出生后兩三個(gè)月開始出現(xiàn)明顯癥狀，發(fā)病機(jī)制是由于X染色體上編碼銅離子轉(zhuǎn)運(yùn)蛋白的ATP7A基因突變導(dǎo)致銅代謝異常，患者多處器官因缺乏銅而呈現(xiàn)病癥，尤其是神經(jīng)系統(tǒng)。主要臨床表現(xiàn)為神經(jīng)系統(tǒng)發(fā)育障礙、肌張力低下、毛發(fā)異常、低體溫、動(dòng)脈迂曲、骨骼畸形、骨質(zhì)疏松變脆易發(fā)生病理性骨折等，病情發(fā)展快，死亡率高，患者壽命一般不超過3歲。

目前沒有根治Menkes的有效手段，可以起到延緩癥狀作用的銅劑類藥物（例如組氨酸銅）目前僅在一些地區(qū)以院內(nèi)制劑的方式存在，國內(nèi)尚無法獲取。臨床研究顯示銅劑類藥物需長期給藥，且不能阻斷病情的發(fā)展。因此從根源上治療該疾病的基因藥物是目前藥物研發(fā)的重點(diǎn)方向。

關(guān)于藍(lán)圖生物

藍(lán)圖生物醫(yī)藥（廣州）有限公司是一家成立于2020年的創(chuàng)新基因治療公司。藍(lán)圖生物致力于幫助和治愈全球醫(yī)療需求未得到滿足的患者，團(tuán)隊(duì)具有多年經(jīng)驗(yàn)的臨床前研究和臨床轉(zhuǎn)化團(tuán)隊(duì)致力于在自主研發(fā)的技術(shù)平臺(tái)上開發(fā)新的遺傳藥物和療法，用于治療遺傳性疾病和退行性疾病。

關(guān)于云舟生物

云舟生物科技（廣州）股份有限公司創(chuàng)建于2014年，是世界知名分子生物學(xué)家藍(lán)田博士創(chuàng)辦的基因遞送領(lǐng)軍企業(yè)，在全球設(shè)有10余家子公司和辦事處，2023年晉升為全球獨(dú)角獸企業(yè)。

云舟生物獨(dú)創(chuàng)“VectorBuilder”平臺(tái)（即“載體家”），開啟了定制化基因載體的商品化時(shí)代，已累計(jì)向全球90多個(gè)國家和地區(qū)超4500家科研院校和制藥公司提供服務(wù)，成果被上千篇Science、Nature、Cell等全球頂尖科研期刊廣泛引用。

云舟生物的基因藥物CRO、CDMO項(xiàng)目遍布北美、歐洲、日本等多個(gè)國家和地區(qū)，已成功助力全球數(shù)十個(gè)項(xiàng)目成功開展IIT或IND研究，其中GMP級(jí)別的質(zhì)粒和慢病毒載體已獲得美國FDA的IND正式批準(zhǔn)，用于在美國的多中心臨床試驗(yàn)。

云舟生物致力于系統(tǒng)性攻克基因遞送行業(yè)的關(guān)鍵技術(shù)瓶頸，為行業(yè)和世界創(chuàng)造不可取代的價(jià)值。